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第84章 基因编辑疗法【求追读】

科技系统 老夫很白 2972 2024-09-10 13:22
   “你下一个研究方向都定下来了?”   李兴业诧异问道。   怪不得他不惊讶,才给李枫申请到三百万的科研经费没几天。   听李枫说那话的意思,这是又有新想法了?   这是什么高铁速度,怎么能这么高产呐!   李枫点头说道:“嗯,其实也不算很详细的方案,就只是一个简单的想法而已。”   “那,那你就简单讲讲吧,”李兴业缓缓点头,有点没缓过神来,但还是隐晦地提点了一句。   “好的,我就简单讲讲,”李枫应道。   李兴业的话外之意,李枫自然听出来了。   这是让他别讲太多,虽然是大组会,但在某种程度上来说,也可以算得上是公共场合了。   一些重要的东西,还是不适合在这讲的,尤其是这种还没写成论文的初步想法。   这种创意性的东西,很容易就被抄袭。   不过李枫却丝毫不担心。   他要说的是先天性黑蒙症基因编辑疗法。   这种疗法,即使在前世,都只是处于临床试验阶段而已。   要是这都能被抄袭,李枫宁肯交出这篇论文,立马抱住抄袭者的大腿,然后让他帮忙把自己的眼科药也给研发出来。   但李枫十分清楚,现阶段除了他之外,没有任何人有机会做出这款新药。   王景茹原本都站了起来,她打算继续主持会议来着。   听到李枫这么说,他又表情复杂地坐了回去。   看样子,拿出土霉素的生产专利,都不是李枫全部的实力。   他到底还藏着多少东西?!   王景茹现在觉得自己越发看不清李枫了。   “我看大家对我之前的两个课题都还算比较感兴趣,”李枫笑着说道。   组织了一下语言后,他继续说道:“我接下来要讲的是一款基因编辑疗法,我的想法是,把它应用到先天性黑蒙症上。”   这话让会议室里陷入彻底的安静。   在场的人,无论是老师还是学生,其实都对基因编辑很是熟悉。   李老课题组本来就是做分子方向的,自然对这个研究热题很是熟悉。   但很多人依旧只是把基因编辑技术,当成一个克隆工具。   但现在,李枫说的是要用它做出一款药!   这是何等的震撼。   相当于是告诉他们,要用小米加步枪,来打@飞机大炮一样。   他们根本想到不到要从哪里下手。   “小枫,你的意思是说,要把基因编辑这个技术,直接做成创新药是吗?”   李兴业不确定地问道:“是crispr基因编辑技术吧?”   李枫笑道:“是的老师,我的想法是,既然crispr基因编辑可以自由编辑基因,那是不是也可以特异性地敲掉一些变异了的基因。”   “我觉得是完全可行的,在体外应用方面,基因编辑技术已经被证实有效,那何不直接把它应用到体内,让它直接在体内特定地编辑某些基因,从而达到治疗那些由于基因异常导致的疾病?”   “……”   众人纷纷惊诧莫名,这是什么样的天才思维!   crispr/cas系统,在2012年才被证明,可以在体外切割dna双链。   今年国内的一位科学家,利用这个系统,开始在原核生物里实现基因组编辑。   要知道,这项技术在今年才算刚刚开始应用,而且还是在体外应用。   最关键的是,它目前只编辑过原核生物的基因组!   而李枫的想法是,让这个刚开始兴起的新技术,用到人体上,还是体内注射。   直接编辑人体基因组!   这是一个大胆且伟大的想法。   没有一点勇气,没有一点底气,都完全不敢往这方面想。   科研就是这样!   没有点底气的人,甚至想都不敢乱想。   “可是枫神,直接编辑人体基因,会不会出现什么其他问题,比如编辑过的基因会不会遗传给下一代?”   有学生举手开始提问。   “不会,这并不是以生殖为目的的人类胚胎基因编辑,只是简单的治疗性行为而已。”   李枫早就想到有人可能会问这个问题,他缓缓说道。   “只要不去编辑胚胎基因,就不会有遗传风险,更不会出现基因变异泛滥的情况。”   人们最担心的,就是人类基因泛滥性地突变,或者朝着不可控的未知方向变异。   李枫记忆里,在2016年的时候,某科技大学的一位副教授,就用基因编辑技术,改造过人类胚胎基因,并植入到母体。   最终有两名志愿者怀孕,先后生下三名基因编辑婴儿,孩子们一出生就可以天然免疫艾滋病。   这事在2018年曝光,引起全球人们的高度关注。   有人支持这位副教授,说他是科学先驱。   但大多数人都在谴责他,认为他不计后果,不仅挑战了人类伦理道德,还可能引发未知的严重后果。   但李枫提到的这个基因编辑疗法,从根本的原理上就迥然不同。   他开始详细讲解:   “首先,我说的基因编辑疗法,不涉及到胚胎基因,因此是绝对安全的,肯定不会遗传到下一代。”   “另外,它只是通过局部或者全身给药的方式,将基因组编辑器,递送到体内受影响的组织,来抑制或者加强某个蛋白的表达,从而达到治疗疾病的目的。”   其实这个问题,在座的老师们都知道。   只是有些不是很了解的学生,他们没关注过这个领域,不懂是正常的。   “可……可是,这个crispr基因编辑技术,还不是很成熟吧,要是用zfns基因编辑系统,或者talens基因编辑系统,我倒是觉得有点可行性,但是……”   尹志文合上震惊到一直微张的嘴,小心翼翼地问出一直在脑海里徘徊的疑惑。   “至于这个,我早就对crispr基因编辑系统,有过详细的调研,我有很大的信心。”   李枫很是自信地说道:“前两代基因编辑技术,不是不能用,只是它们的序列太过复杂,合成费劲不说,还有太多的不可控因素,crispr系统才是最优的选择。”   zfns基因编辑系统,是最早期的技术,早在1996年就问世,在2001年开始被广泛应用。   talens是第二代基因编辑系统,从2010年开始,被全球各大研究机构广泛使用。   而在crispr基因编辑系统横空出世后,基因编辑这项技术开始得到空前发展。   很多在这之前不敢想的事,在这之后都有了实现的希望。   基因编辑婴儿只是其中之一。   甚至更加难以企及的事情,也在逐步实现的路上。   资本们开始疯狂地往这个领域砸钱,比秦始皇还疯狂。   而李枫脑海里,有着各种各样的相关论文,都是对crispr的花式改造。   这就是他的底气!
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